全国罕见病诊疗协作网医院达419家
据新华社北京10月19日电（记者李恒）记者从19日开幕的2024年中国罕见病大会了解到，截至目前，全国罕见病诊疗协作网医院总数达到419家，涵盖全国所有省份，显著提升了罕见病的管理与诊疗水平。北京协和医院院长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬说，罕见病患者平均确诊时间从以往的4年缩短到4周以内，医
化解罕见病用药难重在下好先手棋
近日，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，有望缩短患者用药等候时间，保障药品药
全方位筑牢药品安全线
【推动高质量发展·权威发布】在国新办13日举行的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）局长李利表示，药品监管部门坚持以“四个最严”要求为根本遵循，着力统筹发展和安全，统筹效率和公平，统筹监管和服务，有效保障药品安全形势总体稳定，促进医药产业高质量发展。今
医者仁心，他们始终温暖有光
2024年8月19日是第七个中国医师节，今年的节日主题是“崇尚人文精神，彰显医者仁心”。国家卫生健康委等下发的《关于做好2024年中国医师节有关工作的通知》强调，弘扬医学人文精神是医务工作的灵魂，是坚持以人民为中心的发展思想的必然要求。“医学是一门充满人文精神的科学，不但具有科学技术属性，还是一门直
记者手记：关爱罕见病患者，“因为努力才看到希望”
演讲台上，带着恬淡、从容的微笑，脆骨症患者王奕鸥正分享她组建团队，成立公益基金会，帮助上千家庭挑战病痛的故事。这是16日在北京举行的博鳌亚洲论坛全球健康论坛第三届大会“实现全民健康——罕见病国际合作，保障人民健康”分论坛上的动人一幕。王奕鸥，北京病痛挑战公益基金会发起人，有双美丽清澈的蓝眼睛，熟悉病
北京顺义探索建立罕见病药品保障先行区
昨天，顺义区“两区”建设新闻发布会召开。北京青年报记者获悉，顺义“两区”建设取得阶段性成效，已形成7个改革创新实践案例。今年，顺义区将推进23项“两区”建设重点任务，包括探索建立罕见病药品保障先行区、推进跨境电商综试区建设等。此外，备受关注的友谊医院顺义院区项目，今年年底将完成装修，预计明年投入使用
新冠、罕见病等用药进医保平均降价超六成——最新版国家医保药品目录看点解读
阿兹夫定片等新冠治疗用药进医保、谈判和竞价新准入的药品平均降价达60.1%、预计未来两年将为患者减负超900亿元……最新版国家医保药品目录18日在京公布。新版医保药品目录哪些看点值得关注？将为老百姓用药带来哪些影响？国家医保局当日召开新闻发布会作出回应。111个药品纳入 涉及新冠、罕见病治疗等多领域
治疗药物广泛可及造福中国SMA患者专家：治疗须多学科协作
中新网上海8月5日电 第四届中国SMA(脊髓性肌萎缩症)大会开幕式暨《中国SMA患者生活质量研究》(下称：《研究》)新闻发布会5日晚在线召开。《研究》数据显示，自诺西那生钠进入国家医保目录以来，使用该药的患者家庭大幅增多，但患者的疾病管理状况仍有很大提升空间。脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被
罕见病“天价药”进医保政策“福利”惠及黑龙江患者
近日，在哈尔滨医科大学附属第二医院（以下简称哈医大二院）肾内科病房里，39岁的罕见病患者王先生（化名）注射了一支“救命药”。据悉，这是黑龙江省首例使用阿加糖酶α药物进行酶替代治疗的法布雷病患者，也是黑龙江省第一个享受罕见病特效药医保政策“福利”的患者。哈医大二院肾内科主任杜玄一表示，法布雷病是一种X
春季水肿高发，别让飞絮过敏来背锅！警惕这种罕见病
本报讯 杭州街头的梧桐、杨树蠢蠢欲动，飘絮季节如期而至，这也是过敏性皮炎、皮肤红肿的高发时节。近期，杭州各大医院的过敏科门诊量剧增。“发生过敏、水肿反复‘纠缠’，常规治疗用药不见效等情况，可能不是单纯的过敏性疾病。”浙江大学医学院附属第二医院过敏科副主任汪慧英教授提醒，此时需要警惕一种易误诊误治的罕
医有所保，兜牢民生底线
【经济界面】“居民医保和基本公共卫生服务经费人均财政补助标准分别再提高30元和5元”“推进药品和高值医用耗材集中带量采购，确保生产供应”“把更多常见病等门诊费用纳入医保报销范围，住院费用跨省直接结算率达到60%”“逐步提高心脑血管病、癌症等疾病防治服务保障水平，加强罕见病用药保障”......政府工
为群众提供更加优质高效的健康服务
杜丽群委员为罕见病患者点亮希望之光“每个生命都弥足珍贵，每个患者都需要呵护。”去年12月，2021年国家医保药品目录调整结果公布，治疗脊髓性肌萎缩症的一款注射液药物顺利进入新版医保目录，价格从70万元一针降到3.3万元。得知这个消息，广西南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群委员兴奋不已、由衷点赞。
如何探索更科学的药品报价机制
去年12月，医保谈判专家与药企代表“灵魂砍价”的视频曾一度引发热议，随着越来越多的药品进入集采后大幅降价，不少患者用上了“救命药”，看到了生的希望。今年2月，第七批国家药品集采工作正式启动。今年的政府工作报告也指出，我国将持续提高医疗卫生服务能力，要推进药品和高值医用耗材集中带量采购，还要加强罕见病
创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？
(两会人物)创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？中新社杭州3月4日电 题：创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？作者 张煜欢“目前全球已知的罕见病有近7000种，而仅有10%的罕见病有相应治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。”全国人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官
报告：国内罕见病药物临床研发成功率提升
近年来，多款罕见病药物获批上市，并通过谈判纳入国家医保目录，这在解决患者药物支付问题的同时，也将进一步鼓励药企的创新投入。在第十五个国际罕见病日之际，沙利文联合病痛挑战基金会于27日发布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》(下称《报告》)。《报告》从罕见病药物研发、供给保障、资本投入、综合服务体系
因罕而聚明天更好
70%罕见病患者在儿童期发病今天是第十五个国际罕见病日，今年的主题是“因罕而聚明天更好”。目前，全球已知罕见病有7000多种，超3亿罕见病患者，中国罕见病患者超过2000万。70%的罕见病在儿童期就已经发病，儿童期的诊断至关重要。国家儿童医学中心神经内科吕俊兰教授，诊断罕见病脊髓性萎缩症已经三十多年
粤溶酶体贮积症诊疗协作组成立 首批20家医院规范罕见病诊疗
中新网广州2月26日电 (记者 蔡敏婕)国际罕见病日即将来临。为逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标，广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组26日在广州成立。广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组组长、中山大学附属第一医院神经科黄海威教授表示，协作组的成立可以帮助进一步缓解当前患
政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用用上好药
□ 本报记者 张维健康中国，绝不能让一个人掉队。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药价格，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。在近日举行的2021年中国罕见病大会上，国家
破解罕见病“天价药”难题
当前，绝大多数罕见病药品已经纳入医保范围，还有极少数没有纳入，重要原因之一在于这些药品价格太高，有的罕见病药品年治疗费用定价甚至在百万元以上。罕见病药品价格应降低近些年，罕见病药品价格的逻辑基本形成——由于罕见病患者相对较少，而罕见病药品研发费用高，所以罕见病药品价格较高，产生的医疗费用较多。因此，
国家医保局：25种罕见病救命药纳入医保
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。北京青年报记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新
专家：带量采购将促进药企回归医学本质 鼓励新药创新
中新网广州12月15日电 (记者 蔡敏婕)2021年(第七届)中国药品交易年会15日在广州举行。暨南大学南方药物经济学与卫生技术评估研究所所长蒋杰在会上称，带量采购导致药品降价，将压缩相关产业链上中游企业的利润，尤其是经销商环节将被极大的挤压，促进医药行业行为尽快回归医学本质；长期来看，带量采购是鼓
74种新药进医保谈判成功率再创新高——解读2021年新版国家医保药品目录
新华社北京12月3日电 题：74种新药进医保 谈判成功率再创新高——解读2021年新版国家医保药品目录新华社记者彭韵佳、赵久龙这是一份给亿万人民的年末健康红利——新版国家医保药品目录在历经6个月调整后于3日敲下“定音锤”：74种新药进医保，其中谈判成功的67种独家药品平均降价61.71%，降价幅度再
“救命药”调出目录，普惠险何以变成商业险？
江苏苏州的跃跃患上一种叫“黏多糖贮积症型（MPSⅡ，又称亨特综合征）”的罕见病，该病的特效药为海芮思，2020年9月获批在国内上市，2021年3月被纳入苏惠保保障目录。正当患者一家人以为看到希望，却发现今年10月份开始发售的2022年版苏惠保将海芮思调出了目录，“就像坐过山车”。苏惠保是一种普惠型补
中国红基会“罕见病关爱行动”累计救助700余名患者
中新网北京9月24日电 (记者 张素)2019年7月，中国红十字基金会启动“罕见病关爱行动”，从人道救助、医师培训、平台搭建等方面进一步系统地推动罕见病诊疗和救助工作。截至2021年7月，这项行动累计救助700余名罕见病患者，培训医师百余名，患者教育及科普受益人次达4万余人次。记者24日从中国红基会
破解罕见病群体“用药贵” 专家呼吁加强顶层设计、加快自主研发
中新网上海7月17日电 (记者 陈静)罕见病患者群体用药难、用药贵是世界各国普遍面临的共性问题。聚焦高氨血症的罕见病多学科专家研讨会17日在此间举行。中国罕见病联席会议主席团秘书长王琳教授等多位专家均表示，关注罕见病要立足于完善国家基本医疗保障制度，维护罕见病患者利益、维系罕见病患者社会公平的理念，