粤溶酶体贮积症诊疗协作组成立 首批20家医院规范罕见病诊疗
中新网广州2月26日电 (记者 蔡敏婕)国际罕见病日即将来临。为逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标，广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组26日在广州成立。广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组组长、中山大学附属第一医院神经科黄海威教授表示，协作组的成立可以帮助进一步缓解当前患
政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用用上好药
□ 本报记者 张维健康中国，绝不能让一个人掉队。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药价格，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。在近日举行的2021年中国罕见病大会上，国家
破解罕见病“天价药”难题
当前，绝大多数罕见病药品已经纳入医保范围，还有极少数没有纳入，重要原因之一在于这些药品价格太高，有的罕见病药品年治疗费用定价甚至在百万元以上。罕见病药品价格应降低近些年，罕见病药品价格的逻辑基本形成——由于罕见病患者相对较少，而罕见病药品研发费用高，所以罕见病药品价格较高，产生的医疗费用较多。因此，
国家医保局：25种罕见病救命药纳入医保
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。北京青年报记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新
专家：带量采购将促进药企回归医学本质 鼓励新药创新
中新网广州12月15日电 (记者 蔡敏婕)2021年(第七届)中国药品交易年会15日在广州举行。暨南大学南方药物经济学与卫生技术评估研究所所长蒋杰在会上称，带量采购导致药品降价，将压缩相关产业链上中游企业的利润，尤其是经销商环节将被极大的挤压，促进医药行业行为尽快回归医学本质；长期来看，带量采购是鼓
74种新药进医保谈判成功率再创新高——解读2021年新版国家医保药品目录
新华社北京12月3日电 题：74种新药进医保 谈判成功率再创新高——解读2021年新版国家医保药品目录新华社记者彭韵佳、赵久龙这是一份给亿万人民的年末健康红利——新版国家医保药品目录在历经6个月调整后于3日敲下“定音锤”：74种新药进医保，其中谈判成功的67种独家药品平均降价61.71%，降价幅度再
“救命药”调出目录，普惠险何以变成商业险？
江苏苏州的跃跃患上一种叫“黏多糖贮积症型（MPSⅡ，又称亨特综合征）”的罕见病，该病的特效药为海芮思，2020年9月获批在国内上市，2021年3月被纳入苏惠保保障目录。正当患者一家人以为看到希望，却发现今年10月份开始发售的2022年版苏惠保将海芮思调出了目录，“就像坐过山车”。苏惠保是一种普惠型补
中国红基会“罕见病关爱行动”累计救助700余名患者
中新网北京9月24日电 (记者 张素)2019年7月，中国红十字基金会启动“罕见病关爱行动”，从人道救助、医师培训、平台搭建等方面进一步系统地推动罕见病诊疗和救助工作。截至2021年7月，这项行动累计救助700余名罕见病患者，培训医师百余名，患者教育及科普受益人次达4万余人次。记者24日从中国红基会
破解罕见病群体“用药贵” 专家呼吁加强顶层设计、加快自主研发
中新网上海7月17日电 (记者 陈静)罕见病患者群体用药难、用药贵是世界各国普遍面临的共性问题。聚焦高氨血症的罕见病多学科专家研讨会17日在此间举行。中国罕见病联席会议主席团秘书长王琳教授等多位专家均表示，关注罕见病要立足于完善国家基本医疗保障制度，维护罕见病患者利益、维系罕见病患者社会公平的理念，
中国红基会等推进罕见病诊疗生态体系再升级
中新网北京6月28日电 (记者 张素)根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰—1‰的疾病。27日，中国红十字基金会等表示要推进罕见病诊疗生态体系再升级。有医学专家介绍，目前世界上共有7000多种罕见病，在中国已经发现超过1400种。罕见病虽然发病率低，但病种较多，中国人口基数大
专家呼吁全面推动罕见病诊疗快速、高质量发展
中新网上海5月24日电 (记者 陈静)遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，发作不可预测，严重者会导致窒息死亡，但医患知晓度均不高。记者24日获悉，遗传性血管性水肿(HAE)多学科专家研讨会在上海成功举行。研讨会由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医
罕见病用药问题何解多层保障体系探索搭建共治模式
2月28日是第十四个国际罕见病日。在中国，这是属于2000万罕见病患者的特殊日子。关注罕见病群体的北京病痛挑战基金会最近发布的《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》（以下简称《报告》）指出，罕见病群体的用药保障面临许多困难，建议通过“1+N”多方共付模式，搭建多层次保障体系，缓解患者治疗支付
多发性硬化：历经两年以上才确诊 专家呼吁关注罕见病
多发性硬化：历经两年以上才确诊 专家呼吁关注罕见病新华社北京2月28日电(记者林苗苗)2月的最后一天是国际罕见病日。作为罕见病之一，多发性硬化是一种复发性、致残性的中枢神经系统自身免疫性疾病。最新调查显示，患者首次发病到就诊的平均时间超过一年，从就诊到确诊的平均时间超过两年。这是在国际罕见病日前夕，
14家医疗机构加盟长三角罕见病实验诊断协作中心
患者福音，14家医疗机构加盟长三角罕见病实验诊断协作中心每年2月最后一天是国际罕见病日，今年的国际罕见病日为2月28日。众所周知，罕见病发病较为分散且类型众多，单一医疗机构病例稀少，确诊十分困难，与其它疾病相比，罕见病的标准化实验诊断对疾病的确诊起着关键性作用。2月28日，澎湃新闻记者从上海市卫健委
湖北一4岁男童患罕见病 一晒太阳皮肤就癌变
中新网武汉2月24日电 (武一力 谯玲玲)一晒太阳皮肤就会癌变，只能专挑阴雨天气上学，今年4岁的男孩兵兵(化名)患上皮肤罕见病，日前在武汉市第一医院皮肤科接受手术治疗。兵兵来自湖北黄石，3个月大时脸上不明原因地长出数个大小不等的褐色斑点，父母感觉异常，带着他到武汉辗转求医。根据皮肤镜、皮肤CT结果，
中国首个省级罕见病患者调研报告出炉
中新社长沙11月18日电 (王昊昊 洪雷)《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》(下称《报告》)18日在长沙发布。“报告耗时1年，通过对1006个罕见病家庭、10余位资深罕见病专家的深度访谈而编成，是中国首个省级区域性罕见病研究报告。”中信湘雅生殖与遗传专科医院首席科学家、湖南蔻德罕见病关爱
“医药学的孤儿”——罕见病离大家有多远？
“医学的孤儿”——罕见病离我们有多远？新华社北京10月28日电 题：“医学的孤儿”——罕见病离我们有多远？新华社记者陈聪、赵丹丹渐冻症、“玻璃人（血友病）”“木偶人（多发性硬化）”……罕见病由于临床上病例少、经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，往往被称为“医学的孤儿”。世界卫生组织将罕见病定义
新一批抗癌药减征增值税
为鼓励制药产业发展，降低患者用药成本，从本月起再有一批抗癌药品和罕见病药品执行相关增值税政策。财政部、海关总署、税务总局、药监局最新发布公告显示，自2020年10月1日起，新一批抗癌药品和罕见病药品按照《财政部 海关总署 税务总局 国家药品监督管理局关于抗癌药品增值税政策的通知》（财税〔2018〕4
权威专家：提议将公平性考虑列入抗癌药价值评估 提高创新药可及性
中新网北京9月14日电 (记者 李亚南)为提高我国抗癌药医保资源共享的公平性，助力癌症患者健康水平的提升，专家在近日由健康报社主办的“三医联动之医保体系建设研讨会”上呼吁，随着医保目录中创新抗癌药物数量和种类的不断增加，应将公平性纳入药物价值评价维度，提高高质量创新药物的可及性，助力《健康中国行动(
“高价”罕见病药一支70万元？
日前，网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价，且国内价格远高于国外”引发社会关注。“脊髓性肌萎缩症”是什么病？为何药价如此昂贵？该药在国内外市场真的售价悬殊吗？ 脊髓性肌萎缩症是什么病据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）
让医保谈判药品成为患者“降压灵”
通过与企业谈判把药品纳入目录，由于“国家谈判”能力强，药品采购量巨大，能收到“以量换价”的效果。有关部门拟把128个药品纳入医保目录，意味着今后目录中还会有更多药品价格下降。从长远看，对公立医院应加大财政补贴力度，并把财政补贴与医院供应医保药品绩效挂钩，以此对医保药品供应进行重点监督。国家医疗保障局
优先考虑癌症及罕见病等治疗用药
国家医保目录调整正式方案出炉 优先考虑癌症及罕见病等治疗用药 武汉晚报讯（记者刘睿彻）继3月中旬发布征求意见稿后，4月17日，《2019年国家医保药品目录调整工作方案》正式出炉。与征求意见稿一致，目录将优先考虑癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。同时明确滋补、减肥、美容、戒烟等药品不纳入医保目录。据
医保目录调整，或将改善罕见病患者用药现状
瓷娃娃、渐冻人、睡美人、狼人症……随着社会对罕见病关注度的不断提升，人们对于这些疾病名称不再感到陌生，但鲜有人知道，药物供应问题以及高昂的药费，正在成为影响罕见病患者用药的一大难题。3月13日，国家医保局公布新版医保目录调整范围，罕见病等重大疾病治疗用药将获国家医保新药品目录优先考虑。（罕见病用药获
确诊、供药和协作，罕见病防治要迈多道坎儿
“疼得不行，不想活了。”22岁的多发性硬化症患者陈静（化名）在QQ群里发完这段消息后，引来一条条安慰和鼓励的问候，QQ群里的成员跟陈静患有同样的疾病，他们在这里抱团取暖、相互鼓励。多发性硬化（MS）又被称为“死不了的癌症”，是一种终身、慢性、进展性的疾病，会导致患者出现肢体麻木、行走困难、视力下降等
第二批临床急需境外新药名单公示
3月28日，国家药品监管局药品审评中心发布关于第二批临床急需境外新药的公示，对遴选出的30个境外已上市的临床急需境外新药名单，按程序公示征求意见。这是继2018年11月1日首批临床急需境外新药名单后，药审中心第二次发布临床急需境外新药名单。此次公示的名单主要为罕见病药物，其中包括治疗涵盖肾上腺皮质癌