治疗药物广泛可及造福中国SMA患者专家：治疗须多学科协作
中新网上海8月5日电 第四届中国SMA(脊髓性肌萎缩症)大会开幕式暨《中国SMA患者生活质量研究》(下称：《研究》)新闻发布会5日晚在线召开。《研究》数据显示，自诺西那生钠进入国家医保目录以来，使用该药的患者家庭大幅增多，但患者的疾病管理状况仍有很大提升空间。脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被
用上医保惠民救命药 脊髓性肌萎缩症成人患者出院
中新网厦门3月25日电 (杨伏山 石青青)“医生，是不是打完这针，我的手脚就有力气了？”罕见病“脊髓性肌萎缩症”患者阿华(化名)24日在厦门大学附属中山医院成功注射救命药诺西那生钠，25日顺利出院。厦大附属中山医院称，该药是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物，通过国家医保谈判的方式进
罕见病“靶向药”纳入“医保”后在青海首次注射
中新网西宁3月1日电 (李隽)1日，青海省妇女儿童医院康复科脊髓性肌萎缩症(英文简称SMA)7岁患儿阳阳(化名)在完成注射诺西那生钠注射液后24小时内情况稳定。阳阳是罕见病“靶向药”诺西那生钠注射液进入中国医保目录后，青海省首位注射该药物的患儿。2月28日是第15个“国际罕见病日”，青海省妇女儿童医
高值罕见病药物进医保 11个省市SMA患者首日获益
中新网上海1月1日电 (记者 陈静)高值罕见病药物——诺西那生钠被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》(简称：国家医保目录)受到社会的广泛关注。1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》正式实施。新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江等
脊柱侧弯达176度 严重SMA患儿上海成功“坐起来”了
中新网上海6月28日电 (陈静 施嘉奇)脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重影响生命质量的遗传性疾病。长期以来脊柱整形手术被视为脊肌萎缩症的“禁区”。记者28日获悉，一位脊柱侧弯达176度的严重脊髓性肌萎缩症患儿在上海交通大学医学院附属新华医院成功获得矫正。术后X光显示，孩子的侧弯角度减小至82度。从
“天价药”210万美元一剂 贵在哪？
“天价药”210万美元一剂 贵在哪？ 瑞士药厂诺华公司研发的新药“Zolgensma”5月24日在美国上市，该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA），不过一剂就要天价210万美元（约合1448万元人民币），被媒体称为有史以来最昂贵的药物。 质疑 天价救命药要挟父母？据美国媒体报道，