让更多罕见病患者看见生的希望
中国2000多万罕见病患者的希望之灯更亮了。继2019年之后，今年的政府工作报告再次提出，要“加强罕见病用药保障”。看到这条内容，全国人大代表、山西医科大学血液病学研究所所长杨林花忍不住点赞：“政府工作报告涉及的是我们国家方方面面的事务，单独把罕见病拿出来说，很不容易。”根据世界卫生组
专家研讨修订完善罕见病定义 助力规范化、制度化发展
中新网上海9月11日电 (记者 陈静)“中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会”11日线上线下举行。会议发布了《中国罕见病定义研究报告2021》(下称《报告》)，提出中国孤儿药研究设想，以进一步推进中国罕见病防治与保障事业健康发展。最新的中国“罕见病”定义为，新生儿发病率小于1/万、患病率小于
中国已上市罕见病药物70余种 “孤儿药”步入上市快车道
中新网上海6月19日电 (记者 陈静)记者19日获悉，到目前为止，基于《第一批罕见病目录》，中国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病。这些罕见病患者已实现“有药可医”。同时，罕见病高值药(“孤儿药”)也步入了上市的快车道。由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医
罕见病用药进医疗保险之难
张笑总会随身带着一个小药瓶，空的。这是她2016年从台湾带回来的，里面装着治病的特效药。因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病，27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，目前无法彻底根治，最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。今年
聚焦国际罕见病日政策助力缓“三难”困境
2008年2月29日起，每年2月的最后一天，被定为国际罕见病日。行至今日，这一以提升普通民众、医务人员、政策制定者等群体对罕见病关注，期待最终推动改变发生的特殊“纪念日”已经历11载。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病。据了解，世界各国根据自己国家的具体情况对罕见病的认
政策利好不断新药上市加速罕见病患者迎来“暖春”
国务院总理李克强2月11日主持召开的国务院常务会议决定，对罕见病治疗药物给予增值税优惠，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。“这释放出一个强烈信号，国家希望激励国外罕见病治疗药物尽快进入我国，解决患者用药可