记者手记：关爱罕见病患者，“因为努力才看到希望”
演讲台上，带着恬淡、从容的微笑，脆骨症患者王奕鸥正分享她组建团队，成立公益基金会，帮助上千家庭挑战病痛的故事。这是16日在北京举行的博鳌亚洲论坛全球健康论坛第三届大会“实现全民健康——罕见病国际合作，保障人民健康”分论坛上的动人一幕。王奕鸥，北京病痛挑战公益基金会发起人，有双美丽清澈的蓝眼睛，熟悉病
蔡磊破冰再迈一步：斗志不减 继续努力
“斗志不减，继续努力！”7日，蔡磊笑着在镜头前喊出了这句口号，虽然因为病情进展，他的发音变得越来越模糊，但语气依旧坚定。蔡磊破冰再迈一步。当天，蔡磊与华大集团CEO尹烨共同宣布，将合作创建多组学研究联合实验室，加速渐冻症(肌萎缩侧索硬化)在生命科学研究领域的科研进展。这是一周内蔡磊第二次在病房里举行
国产抗肿瘤药物开启“反向出击”
编者按 癌症严重影响人们的生命健康，提升防治水平至关重要。《国务院关于实施健康中国行动的意见》明确提出，实施癌症防治行动。近年来，我国癌症防治体系进一步完善，危险因素控制渐见成效。本版特推出系列报道，介绍我国癌症防治的热点问题和研究进展，普及科学知识，为增进公众健康福祉、共建健康中国助力。4月23日
AI将帕金森病药物设计提速十倍
科技日报北京4月21日电 （记者张佳欣）英国剑桥大学研究人员使用人工智能（AI）技术大幅加快了帕金森病治疗方法的开发。他们设计并使用了一种基于AI的策略，来识别阻止α-突触核蛋白（帕金森病的特征蛋白）聚集的小分子。研究结果发表在新一期《自然·化学生物学》杂志上。帕金森病影响着全球600多万人，预计到
核酸药物迎来爆发性发展期
经过几十年发展，核酸（RNA）药物终于迎来了“高光时刻”——2023年诺贝尔生理学或医学奖再次肯定了核酸作为药物的可行性；2024年，投资市场普遍遇冷，核酸药物却逆势而上，开出多个以“亿元”“亿美元”为单位的大单…… “新冠mRNA疫苗的异军突起，让籍籍无名的核酸药物为人熟知。”药物化学家、中
多项政策促进罕见病药物研发
随着全国罕见病诊疗协作网的建立，罕见病的诊疗水平正在不断提高。近年来，国家相继出台一系列罕见病相关政策，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药物的注册审评审批，罕见病药物在国内的上市数量逐年提升。根据《2024中国罕见病行业趋势报告》，截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及
AI加速药物发现，前景尚需实践检验
【科技创新世界潮】这或许是医疗保健行业最引人注目的变革：数字生物学和生成式人工智能（AI）正在帮助重塑药物发现进程。利用AI开发新药尚处于起步阶段，但AI设计的药物在过去几年已经进入临床试验的早期阶段，一些AI制药先驱公司已经在该领域取得一定成果。不过，英国《自然》网站刊文称，AI加速药
新型候选药物分子有望对抗超级细菌
科技日报讯 （记者赵汉斌）记者1月8日从中国科学院昆明动物研究所获悉，该所研究员赖仞带领研究团队通过纳米化改造，设计形成了一种对金黄色葡萄球菌有特异抑制作用的候选药物分子，为新型抗菌药物研发提供了新思路。相关成果近日在线发表于国际期刊《纳米快报》。金黄色葡萄球菌可引发肺炎、脑膜炎、心内膜炎、中毒性休
核酸药物研发加速 学科融合迫在眉睫
“2023年诺贝尔生理学或医学奖颁给核苷碱基修饰的发现者，并非‘天上掉馅饼’。”中国科学院院士张礼和在日前召开的主题为“核酸生物结构化学与生物医学及健康”的香山科学会议上说，两位获奖者早在2018年就做了详尽的研究。他们发现，当信使核糖核酸（mRNA）中包含假尿嘧啶碱基修饰时，人体的炎症反应就基
未来，我们吃的药可能会是“AI造”
近75% 一个新药的诞生，通常需投入10亿甚至数十亿美元，研发周期一般超过10年。而由于AI技术的加入，如今的药物研发成本明显减少，同时也大大缩短了研发时间。例如，AI将临床前候选化合物的时间从平均4年半缩短至约13.7个月，缩短了近75%。近日，据媒体报道，美国华盛顿大学戴维
国产新冠治疗药物取得新进展
新华社北京8月31日电（记者董瑞丰、戴小河）记者日前从国务院联防联控机制科研攻关组获悉，我国积极推进新冠治疗药物研发，除了已获批的中和抗体、化学药物和中药外，还有多个药物在临床试验中显示出疗效，科技创新有效助力了疫情防控工作。2021年12月，国家药监局应急批准了新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单
治疗药物广泛可及造福中国SMA患者专家：治疗须多学科协作
中新网上海8月5日电 第四届中国SMA(脊髓性肌萎缩症)大会开幕式暨《中国SMA患者生活质量研究》(下称：《研究》)新闻发布会5日晚在线召开。《研究》数据显示，自诺西那生钠进入国家医保目录以来，使用该药的患者家庭大幅增多，但患者的疾病管理状况仍有很大提升空间。脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被
人工智能将成药物研发关键工具
“AI（人工智能）技术应用于药物研发已经引起研究院所和制药行业高度重视，AI开始赋能药物研发的靶标发现和确证、药物先导化合物的发现和优化、药物药代和毒性评价等各个阶段，将成为未来药物研发的关键核心技术之一。”7月12日，中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员蒋华良在2022《理解未来》科学讲
儿童肿瘤药物何以被人遗忘
第一财经记者专访之前，王金湖刚刚接受了一位患儿母亲的咨询。王金湖是浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤中心副主任，这位母亲则在为她患肿瘤的孩子寻找缓解方法。这位患儿需要的拉罗替尼抑制剂，在国内尚未获批。近日，受香港疫情影响，唯一的购药渠道被阻断。在超适应症服药23天后，患儿肿瘤明显缩小，但现又因为剂型
新冠药物研发：壮大新药创制的中国力量
在新冠药物研发中，我国新药研发力量得到加强，实力渐显。五十余个新冠药物获批进入临床试验阶段，抗疫“三方”中药新药获批上市，我国首款抗新冠病毒药物获批上市……经过两年多的攻坚研发，中国原创新冠药物正在或即将参与到终结新冠大流行的战斗中。国家药品监督管理局的最新统计数据显示：截至2022年2
报告：国内罕见病药物临床研发成功率提升
近年来，多款罕见病药物获批上市，并通过谈判纳入国家医保目录，这在解决患者药物支付问题的同时，也将进一步鼓励药企的创新投入。在第十五个国际罕见病日之际，沙利文联合病痛挑战基金会于27日发布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》(下称《报告》)。《报告》从罕见病药物研发、供给保障、资本投入、综合服务体系
报告：中国医药创新发展迅速 原始创新能力待加强
中新网北京10月29日电 日前，由中国医药创新促进会(以下称中国药促会)、中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)共同组织撰写的《构建中国医药创新生态系统(2021-2025)》主报告在北京发布。资料图。报告指出，基础研究是医药创新的源头，应从资金和研究体系上引导创新方向。当前，中
学者发现阿尔茨海默病药物治疗新靶点
中新网上海8月18日电 (孙国根 陈静)记者18日获悉，复旦大学附属华山医院神经内科郁金泰教授临床科研团队综合运用新型多组学整合研究发现，ACE等7个基因可以在转录和表达水平上不同程度地调控老年痴呆的发生。该研究成果有望为阿尔茨海默病药物研发设立新的靶点。当今全球阿尔茨海默病形势严峻，且未有可逆转或
儿童用药剂量当有精确标准
儿童看病不只是挂号难，即便确诊后用药，也会难坏家长，同样难倒医护人员。媒体报道称，儿童用药的“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”的局面仍然没有改观。由于缺少专用药，许多给儿童开出的药方是使用成人量的一半或三分之一，有的干脆是小儿酌减。这个酌减是多少，难倒了不少家长。如孩子咳嗽，服用治疗用的口服液，说明
北京防疫期间禁止各类群体性聚餐
2月5日下午，北京市召开新型冠状病毒感染的肺炎疫情防控工作新闻发布会，针对最新疫情及线上咨询方式，餐饮行业及聚餐活动管控，诊断试剂、诊疗药物、疫苗研制等方面回答市民关切的问题。线上咨询超11万人次北京市卫健委新闻发言人高小俊在发布会上介绍，2月4日，北京市又有1例新型冠状病毒感染的肺炎患者出院。患者
政府工作报告9处修改涉及医药行业
3月15日上午，十三届全国人大二次会议表决通过了关于政府工作报告的决议。据大会新闻中心提供的资料显示，政府工作报告共修改充实83处，有的修改综合了多条意见。在2019年政府工作任务中，直接涉及医药行业的修改有9处，分别为补充“加快儿童药物研发”，补充“加强罕见病用药保障”，补充“深化医保支付方式改革