一、什么是干细胞？
干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。
二、什么是间充质干细胞，有什么特点？
间充质干细胞(MSCs)，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。这类细胞具有向多种间充质系列细胞（如成骨、成软骨及成脂肪细胞等）或非间充质系列细胞分化的潜能，并具有细胞因子分泌功能。间充质干细胞的作用机制尚不完全明确，研究认为此类细胞具有免疫调节作用，能够通过多种机制影响免疫功能。
三、我国批准的间充质干细胞药品用于治疗什么疾病？
艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 为 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治 GVHD 对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
目前，间充质干细胞治疗其他疾病的临床试验仍在进行中，尚无确切的临床安全有效性数据。
四、使用间充质干细胞治疗药品是否存在风险？
使用间充质干细胞治疗药品有发生不良反应的风险。艾米迈托赛注射液的临床试验中，暂未观察到与试验药物相关的重要安全性风险。但由于目前间充质干细胞的作用机制和体内存活时间仍不完全清楚，上市后使用过程中需继续观察潜在的长期风险。
间充质干细胞治疗药品获批上市后，作为用于治疗特定疾病的处方药，应当在正规医院中，在医生的指导下凭处方使用，并严格按照说明书规定的适应症、用法用量等要求规范使用。
五、间充质干细胞是如何开发为药品的？
间充质干细胞要开发成为药品，必须严格按照《药品管理法》《药品注册管理办法》等法律法规以及相关技术要求，经科学规范研究，证明其安全、有效、质量可控，按程序取得药品注册证书后方能成为药品，并规定有特定的适应症、用法用量等。
细胞治疗药品研发过程包括药学研究、非临床研究、临床试验等，通常较为复杂、漫长，要求较高。药学研究包括生产工艺开发、质量标准研究等；非临床研究包括药理学研究、药代动力学研究、非临床安全性研究等；临床试验则是在人体验证产品的安全性有效性。
六、间充质干细胞药品研发上市的要求有哪些？
间充质干细胞作为药品上市，需要符合安全、有效、质量可控的有关要求。除应当符合常规药物研发药学、非临床研究及临床试验有关共性要求外，根据间充质干细胞特点，国家药监局还组织研究制定了一系列有针对性的指导原则，进一步规范和指导药物研发，提高研究质效。例如，为指导间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验开展，药品审评中心于2024年1月12日发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。同时，我国持续推进药品监管科学化、法制化、国际化、现代化，转化实施了国际人用药品注册技术协调会（ICH）全部指导原则，相关技术要求与国际通行标准全面接轨。
细胞治疗药品是当前药物研发热点领域，受到国际社会广泛关注。近年来，我国持续深化药品审评审批制度改革，设立了加快临床急需新药上市通道。对符合要求的细胞治疗药品，国家药监局优先配置审评、核查检验等资源，在程序不减少、标准不降低的前提下，加强技术指导和沟通交流，缩短审评时限，推动加快上市，更好地满足患者用药需求。
七、目前已上市的间充质干细胞治疗药品有哪些？
目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。
