【关键词】罕见病药品
【事件】前不久，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制。这一改革举措有望缩短患者用药等候时间，增加药品药械品种数量。
【点评】
罕见病是发病率非常低的疾病，又被称为“孤儿病”。在世界卫生组织的定义中，罕见病为患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，包括渐冻症、血友病、多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等。我国已登记罕见病病例约78万例，患者对相关药品临床需求较为迫切。
然而，因为发病概率低、单个病种患者人数少，比起常见疾病，罕见病所需药品市场规模小，对相关企业而言，研发生产成本更高，所以长期以来在供给端存在一定缺口，一些患者处于“人等药”的焦虑之中。特别是，一些病种现阶段还存在着“全球有药，境内无药”的情况，因而部分患者只能选择海外代购。这种方式需要面对高昂的成本以及复杂的流程，同时也存在一定的用药安全隐患。
救治罕见病，关爱不能缺席。罕见病患者的健康关系着许多家庭的幸福，更好保障罕见病用药，是健康中国建设的题中应有之义。破解供给难题需要标本兼治，既要鼓励源头研发，也应从机制创新上寻求突破口，保障药品及时顺畅供应。
近年来，我国推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市，支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区和粤港澳大湾区的医疗机构临床急需药品进口，实现罕见病用药上市数量和速度双提升。此次北京推出的新方案，探索建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，运用“保税备货”模式实现罕见病药品一次通关、多次出区使用。以机制创新简化药品进口审批、医疗机构申请使用等流程，有助于推动由“人等药”向“药等人”转变，让罕见病患者得到更及时的治疗。
如今，多层次罕见病用药保障体系正在逐步建立。将80余种罕见病用药纳入医保目录，有效减轻患者及其家庭经济负担；实施以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（关爱计划），优化药物研发的科学流程及技术要求；优先审评审批临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品，提高罕见病类特医食品的可及性……随着一系列保障支持罕见病医疗的务实举措落地生效，我国罕见病患者用药、治疗环境正得到持续改善。
医疗是极为重要的民生。坚持人民至上、生命至上的价值理念，立足临床需求积极先行先试，以改革力度释放政策善意，及时打通体制机制中的堵点卡点，相信罕见病患者的生命健康将更有“医”靠，健康中国建设也将更有温度。
《 人民日报 》（ 2024年10月21日 05 版）
